7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
李合亮：走中国式现代化道路必须扎实推进共同富裕******
本期光明网理论学术动态导读关注中国式现代化、马克思主义、乡村振兴、人民至上、高等教育等话题，欢迎网友踊跃参与讨论。
【李合亮：走中国式现代化道路必须扎实推进共同富裕】
山东省习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心特约研究员李合亮认为，以实现全体人民共同富裕为本质要求之一的中国式现代化，其核心要义是全体人民的现代化。从共同富裕的内容来看，强调在物质生活共同富裕的同时，实现作为上层建筑的精神生活的共同富裕；从共同富裕的过程来看，财富的创造与分配是贯穿其中的两条主线，是实现共同富裕的一体两面；从共同富裕的目标来看，人的自由全面发展是马克思恩格斯所描绘的人类社会最崇高的奋斗图景。实现共同富裕是中国式现代化的本质要求，是全面建成社会主义现代化强国的必然选择。首先，需毫不动摇坚持党的全面领导。党的一百多年奋斗征程不断昭示我们，为人民谋幸福、为民族谋复兴是党的永恒追求和奋斗目标。其次，健全完善实现共同富裕的顶层设计。更好地保证人民当家作主，持续将制度优势转化为治理效能，注重以民生建设为导向的社会建设，全力推进生态文明建设。最后，以历史主动精神和历史创造精神推进共同富裕。善于从党的一百多年奋斗历史中汲取养分，汇聚不竭前进力量，强化推进共同富裕使命担当。
摘编自《光明日报》
【胡海良：坚持“两个结合”，推进马克思主义中国化时代化】
浙江省社会科学院副院长胡海良表示，马克思主义是认识世界、把握规律、追求真理、改造世界的强大思想武器，是我们立党立国、兴党兴国的根本指导思想。只有把马克思主义基本原理同中国具体实际相结合、同中华优秀传统文化相结合，才能始终保持马克思主义的蓬勃生机和旺盛活力。100多年来，我们党坚持运用马克思主义科学的世界观和方法论解决中国问题、得出符合客观规律的科学认识，坚持把马克思主义思想精髓同中华优秀传统文化精华贯通起来，不断推进马克思主义中国化时代化。我们必须坚持“两个结合”，坚定历史自信、文化自信，把马克思主义思想精髓同中华优秀传统文化精华贯通起来、同人民群众日用而不觉的共同价值观念融通起来，不断赋予科学理论鲜明的中国特色，不断夯实马克思主义中国化时代化的历史基础和群众基础。
摘编自《人民日报》
【郑有贵：乡村要振兴，产业必振兴】
中国社会科学院习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心研究员郑有贵指出，乡村要振兴，产业必振兴，要坚持精准发力，立足特色资源，关注市场需求，发展优势产业，促进一二三产业融合发展，更多更好惠及农村农民。第一，以形成新型工农城乡关系拓展乡村产业发展空间。要把推动农村一二三产业融合发展，与产业园区建设、特色小镇建设、推进新型城镇化等有机结合起来，推动产业集聚和人口聚集互促的产城融合发展，推进空间布局、产业发展、基础设施等县域统筹，发展乡村旅游、休闲农业、文化体验、健康养老、电子商务等新产业新业态。第二，以完善利益联结机制集聚乡村产业发展动能。通过就业带动、保底分红、股份合作等多种形式，让农民合理分享全产业链增值收益。一方面，要将推动乡村产业振兴和促进农民增收结合起来，通过“资源变资产、资金变股金、农民变股东”，形成企业和农户产业链上优势互补、分工合作的格局；另一方面，要将推动乡村产业振兴和坚持农民主体地位结合起来，既要充分发挥资本促进乡村产业振兴的作用，又要防止把农户从产业链中挤出来。第三，以深化农村改革激发乡村产业发展活力。需以处理好农民和土地的关系为主线深化农村改革，推动农村改革扩面、提速、集成，力争在巩固和完善农村基本经营制度、发展新型农村集体经济、发展新型农业经营主体和社会化服务、发展农业适度规模经营等方面取得成效。
摘编自《经济日报》
【马德坤：新时代践行“坚持人民至上”重在创造】
山东省高校网络思想政治工作中心特约研究员、山东师范大学马克思主义学院教授马德坤认为，实现中华民族伟大复兴这个伟大梦想是近代以来中华民族努力的方向，也是党所肩负的历史使命。中国共产党为实现自己的历史使命所作的努力一直都是指向中华民族与中国人民，坚持一切发展为了人民，坚持人民至上。在新时代，全面推进中华民族伟大复兴，需要凝聚全国各族人民的力量，需要密切联系群众、筑牢公平正义、实现共同富裕，这是坚持人民至上的关键。一是要密切联系群众。在长期的革命、建设和改革实践中，中国共产党形成了“从群众中来、到群众中去”的优良传统和工作方法。我们党是在同人民群众的密切联系中成长、发展和壮大起来的，不论过去、现在和将来，我们都要坚持一切为了群众、一切依靠群众。二是要筑牢公平正义。新时代，在全面建设社会主义现代化国家新征程上，坚持人民至上，就是要完善分配制度、实施就业优先战略、健全社会保障体系、推进健康中国建设，使人民利益得到充分维护，公平正义得到充分彰显。三是要实现共同富裕。实现共同富裕是中国特色社会主义的本质要求，也是坚持人民至上和社会发展的必然结果。在进入新时代的条件下，以共同富裕为目标指向是坚持人民至上的必然要求。
摘编自《中国社会科学报》
【刘晟：以高等教育高质量发展助力中国式现代化】
广东药科大学党委书记、教授刘晟指出，高校是人才培养主阵地和科技创新主力军，要充分发挥高等教育在教育、科技、人才“三位一体”战略布局中的重要作用，以高等教育的高质量发展为中国式现代化提供坚实的科技、人才支撑。一是坚持党的全面领导，始终引领高校高质量发展。加强党的全面领导和党的建设，牢牢掌握党对高校的领导权，坚决落实党委领导下的校长负责制，将党对高校工作的全面领导等制度优势转化为培养社会主义建设者和接班人的能力；把握高质量内涵式发展要求，围绕大学的主要职能，明确方向、突出重点，提升高校治理能力现代化水平；围绕建设高质量教育体系，统筹推进育人方式、办学模式、管理体制、保障机制改革，打造以服务国家和区域需求为支撑的学科专业体系，深化教育教学改革。二是勇攀科技创新高峰，不断推进高水平科技自立自强。坚定不移走自主创新道路，聚焦“四个面向”，瞄准高峰、基础、前沿、新兴、交叉领域布局一批战略性、储备性关键核心技术研发项目，提升关键核心技术创新能力；深化从源头、过程、评价到运用的全链条科技创新体制改革，营造宽松、多元、竞争、有序的科技创新环境；主动服务国家战略和区域发展，立足高校所在区域发展特点和自身学科优势，加速汇聚高质量创新资源，推进基础研究和重大科技创新突破。三是努力培育时代新人，全面提高人才自主培养质量。坚持以习近平新时代中国特色社会主义思想铸魂育人，全面贯彻党的教育方针，加强思想引领和价值塑造，教育引导青年学生理解把握习近平新时代中国特色社会主义思想世界观和方法论；强化高校人才自主培养的战略规划。把国家所需和学校所能紧密结合起来，着力加强人才的创新、实践能力培养，按照新阶段新要求深化学科体系、教学体系、教材体系、管理体系等方面的改革；锻造高校人才自主培养师资队伍，建立完善人才引进、交流和专业化学科梯队发展等机制，创造有利于教师成长的体制、机制和环境氛围。
摘编自《南方日报》
（光明网记者 赵宇整理）
